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首 页 罕 见 病 网 随 便 看 看 去 完 善 0 去 登 录 首 页 0 去 登 录 首 页 首 页 0 罕 见 资 讯 知 识 库 课 程 患 者 登 记 病 例 药 物 组 织 机 构 指 南 对 话 专 家 黏 多 糖 血 友 病 罕 见 资 讯 更 多 一 项 庞 贝 病 患 者 家 庭 酶 替 代 疗 法 的 前 瞻 性 研 究 M e d S c i 原 创 8 7 8 8 阅 读 《 B M C R h e u m a t o l o g y 》 ： 系 统 性 硬 化 症 的 手 足 影 像 学 变 化 M e d S c i 原 创 5 7 4 8 阅 读 剖 析 肥 胖 和 多 发 性 硬 化 症 之 间 的 共 同 基 因 结 构 M e d S c i 原 创 7 7 6 3 阅 读 《 B M C P e d i a t r i c s 》 ： 1 例 新 生 儿 Ⅰ 型 神 经 纤 维 瘤 病 M e d S c i 原 创 8 9 3 9 阅 读 知 识 库 更 多 【 协 和 医 学 杂 志 】 基 于 《 第 一 批 罕 见 病 目 录 》 的 罕 见 病 药 物 可 及 性 研 究 9 4 8 阅 读 2 0 2 3 年 度 巨 献 ： 中 国 罕 见 病 领 域 十 大 医 学 研 究 出 炉 2 8 1 2 阅 读 戈 谢 病 ： 症 状 与 体 征 、 病 因 、 流 行 病 学 、 诊 断 与 治 疗 9 6 0 8 阅 读 2 0 2 3 年 度 中 国 十 大 医 学 研 究 评 选 | 罕 见 病 领 域 1 2 5 8 阅 读 指 南 更 多 国 家 药 监 局 药 审 中 心 关 于 发 布 《 罕 见 病 酶 替 代 疗 法 药 物 非 临 床 研 究 指 导 原 则 （ 试 行 ） 》 的 通 告 （ 2 0 2 4 年 第 1 7 号 ） 指 南 指 导 原 则 2 0 2 4 0 2 2 3 ｜ 国 家 药 品 监 督 管 理 局 药 品 审 评 中 心 （ C D E ） 1 0 阅 读 《 2 0 2 3 C S C O 非 小 细 胞 肺 癌 诊 疗 指 南 》 罕 见 靶 点 诊 疗 更 新 指 南 解 读 2 0 2 4 0 1 2 6 1 阅 读 罕 见 病 基 因 治 疗 产 品 临 床 试 验 技 术 指 导 原 则 （ 试 行 ） 指 南 指 导 原 则 2 0 2 4 0 1 2 1 ｜ 国 家 药 品 监 督 管 理 局 药 品 审 评 中 心 （ C D E ） 4 阅 读 罕 见 病 ： 药 物 研 发 中 的 常 见 问 题 指 南 其 它 2 0 2 4 0 1 0 6 ｜ 美 国 食 品 和 药 品 监 督 管 理 局 ( F D A , F o o d a n d D r u g A d m i n i s t r a t i o n ) 3 阅 读 罕 见 课 程 邹 朝 春 ： 黏 多 糖 贮 积 症 Ⅰ 型 （ M P S Ⅰ ） 的 临 床 诊 疗 1 2 刘 小 红 ： 杜 氏 进 行 性 肌 营 养 不 良 （ D M D ） 诊 治 与 管 理 1 7 毛 姗 姗 ： 精 准 医 学 时 代 脊 髓 性 肌 萎 缩 症 诊 治 发 展 之 路 3 5 王 艺 ： 儿 童 神 经 系 统 罕 见 病 的 诊 治 进 展 8 9 药 物 更 多 那 些 针 对 罕 见 病 的 重 磅 药 5 1 5 6 阅 读 罕 见 病 创 新 药 「 依 库 珠 单 抗 」 正 式 在 华 落 地 ， 用 于 治 疗 成 人 和 儿 童 阵 发 性 睡 眠 性 血 红 蛋 白 尿 症 和 非 典 型 溶 血 性 尿 毒 症 综 合 征 5 8 5 8 阅 读 长 效 补 体 C 5 蛋 白 抑 制 剂 r a v u l i z u m a b 能 降 低 A Q P 4 抗 体 阳 性 的 N M O S D 患 者 的 复 发 风 险 降 低 9 8 . 6 % 4 5 1 2 阅 读 F D A 批 准 渐 冻 症 治 疗 新 药 — — A M X 0 0 3 5 （ R e l y v r i o ， 苯 丁 酸 钠 和 牛 磺 酸 二 醇 复 方 制 剂 ） 上 市 1 1 4 2 9 阅 读 罕 见 病 例 更 多 罕 见 病 例 ｜ 原 发 性 肝 黏 液 表 皮 样 癌 1 例 报 告 1 5 2 0 阅 读 罕 见 病 例 ： 微 浸 润 性 腺 癌 也 会 转 移 ？ ！ 术 后 1 年 胸 膜 胸 椎 及 淋 巴 结 广 泛 转 移 ？ 怎 么 回 事 ？ 1 2 7 0 阅 读 糖 原 累 积 病 （ Ⅰ 型 、 Ⅱ 型 ） ， 这 一 篇 就 够 了 ！ 3 2 3 3 阅 读 肚 子 大 ， 吃 的 多 ， 竟 然 长 得 慢 ？ 医 生 ： 可 能 被 这 种 罕 见 病 耽 误 了 … … 2 9 1 8 阅 读 组 织 协 会 更 多 国 际 罕 见 病 日 ： S h a r e y o u r c o l o u r s ， 在 每 一 天 1 3 1 5 阅 读 国 际 卫 生 公 平 杂 志 ： 韩 国 罕 见 病 患 者 的 医 疗 费 用 研 究 4 3 9 9 阅 读 上 海 市 “ 数 智 医 疗 产 业 联 盟 ” 发 起 成 立 — — 暨 “ 罕 见 病 科 技 金 融 公 益 论 坛 ” 举 办 成 功 3 1 9 0 阅 读 2 0 2 2 第 十 一 届 中 国 罕 见 病 高 峰 论 坛 在 上 海 隆 重 举 办 2 7 1 0 阅 读 对 话 专 家 更 多 杨 苗 娟 ： 重 症 肌 无 力 危 象 的 认 识 与 管 理 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 M e d S c i 原 创 2 1 2 6 阅 读 文 玉 欣 ： 重 症 肌 无 力 合 并 胸 腺 瘤 诊 治 进 展 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 M e d S c i 原 创 2 0 1 1 阅 读 高 炜 ： 一 例 脊 髓 延 髓 肌 萎 缩 症 （ 肯 尼 迪 ） 病 例 分 析 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 M e d S c i 原 创 1 9 0 5 阅 读 刘 文 青 教 授 ： 通 过 病 例 详 解 糖 原 贮 积 症 诊 断 、 治 疗 及 康 复 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 M e d S c i 原 创 1 4 0 0 阅 读 我 是 有 底 线 的 ^ _ ^ 罕 见 资 讯 更 多 一 项 庞 贝 病 患 者 家 庭 酶 替 代 疗 法 的 前 瞻 性 研 究 庞 贝 病 的 家 庭 E R T 可 以 安 全 地 实 施 ， 因 为 在 输 注 期 间 或 之 后 报 告 的 不 良 反 应 很 少 ， 且 大 多 数 是 轻 微 的 。 8 7 8 8 阅 读 《 B M C R h e u m a t o l o g y 》 ： 系 统 性 硬 化 症 的 手 足 影 像 学 变 化 手 足 影 像 学 受 累 和 活 动 性 皮 肤 受 累 之 间 似 乎 存 在 显 著 关 系 ， 仍 需 要 更 大 样 本 量 的 研 究 ， 且 应 考 虑 设 立 健 康 的 对 照 组 。 5 7 4 8 阅 读 剖 析 肥 胖 和 多 发 性 硬 化 症 之 间 的 共 同 基 因 结 构 此 次 研 究 强 调 了 在 超 重 和 肥 胖 人 群 中 早 期 发 现 和 预 防 神 经 退 行 性 疾 病 （ 包 括 M S ） 的 重 要 性 。 7 7 6 3 阅 读 《 B M C P e d i a t r i c s 》 ： 1 例 新 生 儿 Ⅰ 型 神 经 纤 维 瘤 病 鉴 于 肿 块 病 变 范 围 大 ， 新 生 儿 耐 受 性 低 ， 手 术 完 全 切 除 的 可 能 性 小 ， 风 险 高 ， 患 儿 暂 时 接 受 保 守 治 疗 。 8 9 3 9 阅 读 A T T R C M 有 奖 调 研 ， 心 血 管 课 程 年 费 会 员 ， 积 分 免 费 领 关 爱 A T T R C M 公 益 活 动 6 2 1 4 1 阅 读 《 国 际 儿 科 学 杂 志 》 ： A l a g i l l e 综 合 征 多 学 科 管 理 及 随 访 研 究 探 讨 以 消 化 科 为 中 心 的 多 学 科 管 理 模 式 ， 针 对 A L G S 患 者 疾 病 不 同 阶 段 的 需 求 制 定 个 体 化 管 理 方 案 ， 改 善 其 预 后 ， 提 高 生 活 质 量 。 2 9 8 6 阅 读 知 识 库 更 多 【 协 和 医 学 杂 志 】 基 于 《 第 一 批 罕 见 病 目 录 》 的 罕 见 病 药 物 可 及 性 研 究 本 研 究 为 罕 见 病 药 物 治 疗 的 管 理 和 研 究 提 供 参 考 。 1 资 料 与 方 法 9 4 8 阅 读 2 0 2 3 年 度 巨 献 ： 中 国 罕 见 病 领 域 十 大 医 学 研 究 出 炉 2 0 2 3 年 梅 斯 年 终 巨 献 ： 中 国 重 磅 级 医 学 研 究 成 果 解 读 ！ 2 8 1 2 阅 读 戈 谢 病 ： 症 状 与 体 征 、 病 因 、 流 行 病 学 、 诊 断 与 治 疗 戈 谢 病 （ G a u c h e r d i s e a s e ， G D ） 是 较 常 见 的 溶 酶 体 贮 积 病 ， 为 常 染 色 体 隐 性 遗 传 病 。 9 6 0 8 阅 读 2 0 2 3 年 度 中 国 十 大 医 学 研 究 评 选 | 罕 见 病 领 域 一 年 一 度 的 十 大 医 学 进 展 又 拉 开 帷 幕 了 ， 回 顾 这 一 年 ， 医 学 不 断 向 前 发 展 ， 我 国 科 学 家 在 罕 见 病 领 域 取 得 了 丰 硕 的 研 究 成 果 ， 为 世 界 医 学 的 发 展 做 出 了 巨 大 的 贡 献 。 哪 些 研 究 能 入 选 十 大 年 度 研 究 呢 ？ 1 2 5 8 阅 读 《 第 二 批 罕 见 病 目 录 》 更 新 — — 后 天 获 得 的 罕 见 病 A H A 的 治 疗 原 则 是 在 积 极 寻 找 和 处 理 原 发 病 的 基 础 上 ， 对 出 血 与 F Ⅷ 抑 制 物 的 治 疗 应 齐 头 并 进 、 双 管 齐 下 ， 尽 快 控 制 出 血 、 清 除 抗 体 。 3 1 5 4 阅 读 无 脉 络 膜 症 ： 症 状 和 体 征 ， 病 因 ， 流 行 病 学 ， 诊 断 和 治 疗 无 脉 络 膜 症 （ c h o r o i d e r e m i a ， p r o g r e s s i v e c h o r o i d a l a t r o p h y ） 又 称 全 脉 络 膜 血 管 萎 缩 、 进 行 性 脉 络 膜 萎 缩 、 进 行 性 毯 层 脉 络 膜 萎 缩 。 其 特 点 是 双 眼 进 行 性 发 病 ， 自 幼 夜 盲 ， 弥 漫 1 9 6 9 8 阅 读 指 南 更 多 国 家 药 监 局 药 审 中 心 关 于 发 布 《 罕 见 病 酶 替 代 疗 法 药 物 非 临 床 研 究 指 导 原 则 （ 试 行 ） 》 的 通 告 （ 2 0 2 4 年 第 1 7 号 ） 指 南 指 导 原 则 为 科 学 指 导 和 规 范 用 于 罕 见 病 的 酶 替 代 疗 法 药 物 的 非 临 床 研 究 与 评 价 ， 促 进 罕 见 病 治 疗 药 物 的 研 发 ， 药 审 中 心 组 织 制 定 了 《 罕 见 病 酶 替 代 疗 法 药 物 非 临 床 研 究 指 导 原 则 （ 试 行 ） 》 。 2 0 2 4 0 2 2 3 ｜ 国 家 药 品 监 督 管 理 局 药 品 审 评 中 心 （ C D E ） 1 0 阅 读 《 2 0 2 3 C S C O 非 小 细 胞 肺 癌 诊 疗 指 南 》 罕 见 靶 点 诊 疗 更 新 指 南 解 读 本 文 将 从 诊 断 、 一 线 及 后 线 治 疗 对 新 版 指 南 中 上 述 罕 见 靶 点 诊 疗 的 更 新 要 点 作 一 介 绍 ， 并 作 详 细 解 读 。 2 0 2 4 0 1 2 6 1 阅 读 罕 见 病 基 因 治 疗 产 品 临 床 试 验 技 术 指 导 原 则 （ 试 行 ） 指 南 指 导 原 则 为 指 导 和 规 范 罕 见 病 基 因 治 疗 产 品 的 临 床 试 验 设 计 ， 药 审 中 心 组 织 起 草 了 《 罕 见 病 基 因 治 疗 产 品 临 床 试 验 技 术 指 导 原 则 》 。 2 0 2 4 0 1 2 1 ｜ 国 家 药 品 监 督 管 理 局 药 品 审 评 中 心 （ C D E ） 4 阅 读 罕 见 病 ： 药 物 研 发 中 的 常 见 问 题 指 南 其 它 许 多 罕 见 病 是 尚 无 经 批 准 的 治 疗 的 严 重 疾 病 ， 患 者 有 巨 大 的 医 疗 需 求 未 得 到 满 足 。 F D A 认 识 到 罕 见 病 多 种 多 样 ， 并 且 致 力 于 协 助 申 办 方 制 定 可 解 决 每 种 疾 病 带 来 的 特 定 挑 战 的 成 功 药 物 研 发 计 划 。 2 0 2 4 0 1 0 6 ｜ 美 国 食 品 和 药 品 监 督 管 理 局 ( F D A , F o o d a n d D r u g A d m i n i s t r a t i o n ) 3 阅 读 罕 见 病 ： 药 物 研 发 中 的 常 见 问 题 【 英 文 版 】 指 南 其 它 英 文 许 多 罕 见 病 是 尚 无 经 批 准 的 治 疗 的 严 重 疾 病 ， 患 者 有 巨 大 的 医 疗 需 求 未 得 到 满 足 。 F D A 认 识 到 罕 见 病 多 种 多 样 ， 并 且 致 力 于 协 助 申 办 方 制 定 可 解 决 每 种 疾 病 带 来 的 特 定 挑 战 的 成 功 药 物 研 发 计 划 。 2 0 2 4 0 1 0 6 ｜ 美 国 食 品 和 药 品 监 督 管 理 局 ( F D A , F o o d a n d D r u g A d m i n i s t r a t i o n ) 0 阅 读 F D A 指 南 ： 罕 见 病 ： 药 物 和 生 物 制 品 开 发 的 考 虑 因 素 指 南 指 南 英 文 本 指 南 旨 在 通 过 讨 论 罕 见 病 药 物 开 发 中 常 见 的 特 定 问 题 ， 帮 助 用 于 治 疗 罕 见 病 的 药 物 和 生 物 制 品 的 申 办 者 开 展 高 效 和 成 功 的 药 物 开 发 项 目 。 2 0 2 3 1 2 2 6 ｜ 美 国 食 品 和 药 品 监 督 管 理 局 ( F D A , F o o d a n d D r u g A d m i n i s t r a t i o n ) 1 阅 读 罕 见 课 程 邹 朝 春 ： 黏 多 糖 贮 积 症 Ⅰ 型 （ M P S Ⅰ ） 的 临 床 诊 疗 1 2 刘 小 红 ： 杜 氏 进 行 性 肌 营 养 不 良 （ D M D ） 诊 治 与 管 理 1 7 毛 姗 姗 ： 精 准 医 学 时 代 脊 髓 性 肌 萎 缩 症 诊 治 发 展 之 路 3 5 王 艺 ： 儿 童 神 经 系 统 罕 见 病 的 诊 治 进 展 8 9 药 物 更 多 那 些 针 对 罕 见 病 的 重 磅 药 A c a l a b r u t i n i b 是 B T K 的 一 种 选 择 性 不 可 逆 抑 制 剂 （ a c a l a b r u t i n i b 与 靶 标 上 的 C y s 4 8 1 共 价 结 合 ） ， 用 于 治 疗 转 甲 状 腺 素 蛋 白 家 族 性 淀 粉 样 多 发 性 神 经 病 ( T T R F A P ) 。 5 1 5 6 阅 读 罕 见 病 创 新 药 「 依 库 珠 单 抗 」 正 式 在 华 落 地 ， 用 于 治 疗 成 人 和 儿 童 阵 发 性 睡 眠 性 血 红 蛋 白 尿 症 和 非 典 型 溶 血 性 尿 毒 症 综 合 征 随 着 国 家 对 罕 见 病 群 体 重 视 程 度 日 益 提 高 ， 罕 见 病 研 究 、 诊 疗 和 药 品 研 发 供 应 、 医 疗 保 障 体 系 等 多 项 事 业 进 展 巨 大 。 5 8 5 8 阅 读 长 效 补 体 C 5 蛋 白 抑 制 剂 r a v u l i z u m a b 能 降 低 A Q P 4 抗 体 阳 性 的 N M O S D 患 者 的 复 发 风 险 降 低 9 8 . 6 % N M O S D ， 中 文 全 称 “ 视 神 经 脊 髓 炎 谱 系 疾 病 ” ， 是 一 种 罕 见 的 自 身 免 疫 性 疾 病 ， 会 影 响 中 枢 神 经 系 统 ， 包 括 脊 柱 和 视 神 经 。 大 多 数 N M O S D 患 者 会 经 历 不 可 预 测 的 复 发 ， 其 特 征 是 新 出 现 神 经 系 统 4 5 1 2 阅 读 F D A 批 准 渐 冻 症 治 疗 新 药 — — A M X 0 0 3 5 （ R e l y v r i o ， 苯 丁 酸 钠 和 牛 磺 酸 二 醇 复 方 制 剂 ） 上 市 当 地 时 间 9 月 2 9 日 ， 在 争 议 声 中 ， 美 国 F D A 批 准 了 一 款 渐 冻 症 （ 肌 萎 缩 性 脊 髓 侧 索 硬 化 症 ） 治 疗 新 药 A M X 0 0 3 5 ， 也 称 R e l y v r i o 。 1 1 4 2 9 阅 读 罕 见 病 药 物 「 依 库 珠 单 抗 」 在 华 收 获 里 程 碑 进 展 ， 为 罕 见 病 治 疗 提 供 新 选 择 作 为 我 国 已 获 批 用 于 治 疗 成 人 和 儿 童 阵 发 性 睡 眠 性 血 红 蛋 白 尿 症 和 非 典 型 溶 血 性 尿 毒 症 综 合 征 的 处 方 药 物 ， 此 次 变 更 批 准 标 志 着 依 库 珠 单 抗 作 为 阿 斯 利 康 中 国 市 场 首 个 罕 见 病 药 物 ， 向 填 补 国 内 该 领 域 的 空 白 迈 进 关 键 一 步 。 2 5 5 0 阅 读 博 生 吉 靶 向 B 7 H 3 嵌 合 抗 原 受 体 T 细 胞 注 射 液 获 得 美 国 F D A 罕 见 儿 科 疾 病 （ R P D ） 认 定 继 博 生 吉 医 药 科 技 （ 苏 州 ） 有 限 公 司 （ 以 下 简 称 “ 博 生 吉 ” ） 于 2 0 2 2 年 3 月 1 8 日 宣 布 其 开 发 的 靶 向 B 7 H 3 的 嵌 合 抗 原 受 体 （ C A R ） T 细 胞 注 射 液 （ 研 发 代 号 ： T A A 0 6 注 射 液 ） 收 到 美 5 8 5 1 阅 读 罕 见 病 例 更 多 罕 见 病 例 ｜ 原 发 性 肝 黏 液 表 皮 样 癌 1 例 报 告 近 期 本 院 收 治 1 例 原 发 性 肝 黏 液 表 皮 样 癌 的 病 例 ， 现 就 其 发 病 机 制 、 临 床 症 状 、 影 像 学 特 点 、 病 理 学 特 点 及 治 疗 方 式 进 行 文 献 复 习 ， 希 望 通 过 其 诊 治 经 过 及 转 归 为 原 发 性 肝 黏 液 表 皮 样 癌 的 诊 疗 提 供 借 鉴 。 1 5 2 0 阅 读 罕 见 病 例 ： 微 浸 润 性 腺 癌 也 会 转 移 ？ ！ 术 后 1 年 胸 膜 胸 椎 及 淋 巴 结 广 泛 转 移 ？ 怎 么 回 事 ？ 患 者 男 性 ， 7 6 岁 ， 于 2 0 2 2 年 1 1 月 时 在 某 医 院 因 肺 结 节 行 手 术 治 疗 ， 术 后 病 理 微 浸 润 性 腺 癌 。 1 2 7 0 阅 读 糖 原 累 积 病 （ Ⅰ 型 、 Ⅱ 型 ） ， 这 一 篇 就 够 了 ！ 糖 原 累 积 病 （ Ⅰ 型 、 Ⅱ 型 ） 均 是 常 染 色 体 隐 性 遗 传 病 。 3 2 3 3 阅 读 肚 子 大 ， 吃 的 多 ， 竟 然 长 得 慢 ？ 医 生 ： 可 能 被 这 种 罕 见 病 耽 误 了 … … 刚 满 三 岁 的 小 烨 ， 因 要 上 幼 儿 园 进 行 的 体 检 ， 才 发 现 患 了 罕 见 病 。 2 9 1 8 阅 读 3 1 岁 的 她 有 张 2 0 岁 的 脸 ， 令 人 羡 慕 的 「 冻 龄 秘 诀 」 却 是 闻 者 心 酸 的 罕 见 病 … … 3 1 岁 的 郑 宇 宁 ， 拥 有 一 张 2 0 岁 的 脸 。 令 人 羡 慕 的 “ 冻 龄 秘 诀 ” 到 底 是 什 么 呢 ？ 2 3 8 8 阅 读 一 个 月 2 万 多 就 能 治 好 吗 ？ 这 些 “ 软 绵 绵 ” 宝 宝 需 要 更 多 支 持 5 个 月 大 宝 宝 四 肢 软 如 面 条 ， 不 治 疗 最 多 活 到 一 岁 半 ， 虽 然 有 药 物 治 疗 ， 但 一 个 月 要 花 2 万 多 块 钱 ， 尽 管 家 庭 条 件 一 般 ， 妈 妈 却 无 论 如 何 不 忍 放 弃 … … 这 是 一 个 婴 儿 型 庞 贝 病 病 例 ， 也 是 一 个 “ 有 药 却 治 不 起 ” 的 扎 心 案 例 。 2 5 8 9 阅 读 组 织 协 会 更 多 国 际 罕 见 病 日 ： S h a r e y o u r c o l o u r s ， 在 每 一 天 约 5 0 % 的 罕 见 病 在 出 生 或 儿 童 时 期 发 病 ， 是 我 国 5 岁 以 下 儿 童 的 重 要 死 因 之 一 。 “ 瓷 娃 娃 ” “ 柠 檬 宝 宝 ” “ 蝴 蝶 宝 宝 ” 这 些 可 爱 的 名 字 其 实 都 对 应 着 一 种 罕 见 病 ， “ Q 萌 ” 的 文 字 背 后 是 一 个 个 饱 受 病 痛 折 磨 的 孩 子 和 家 庭 。 因 为 1 3 1 5 阅 读 国 际 卫 生 公 平 杂 志 ： 韩 国 罕 见 病 患 者 的 医 疗 费 用 研 究 研 究 结 果 表 明 ， 实 施 支 持 住 院 服 务 利 用 的 政 策 有 助 于 实 现 罕 见 病 （ R a r e d i s e a s e s ， R D s ） 患 者 的 健 康 公 平 。 4 3 9 9 阅 读 上 海 市 “ 数 智 医 疗 产 业 联 盟 ” 发 起 成 立 — — 暨 “ 罕 见 病 科 技 金 融 公 益 论 坛 ” 举 办 成 功 “ 数 智 医 疗 产 业 联 盟 ” 的 发 起 成 立 ， 将 促 进 领 域 内 部 “ 政 产 学 研 资 ” 五 方 平 台 的 对 接 与 合 作 ， 聚 集 政 策 、 知 识 、 信 息 、 资 金 、 技 术 等 资 源 ， 协 同 发 挥 在 数 字 智 能 化 医 疗 领 域 的 创 新 、 示 范 和 引 领 作 用 ， 助 力 社 会 大 众 的 健 康 与 幸 福 。 3 1 9 0 阅 读 2 0 2 2 第 十 一 届 中 国 罕 见 病 高 峰 论 坛 在 上 海 隆 重 举 办 9 月 2 日 ， 由 蔻 德 罕 见 病 中 心 （ C O R D ） 主 办 ， 中 国 医 药 保 健 品 进 出 口 商 会 、 中 国 医 药 创 新 促 进 会 支 持 的 第 十 一 届 中 国 罕 见 病 高 峰 论 坛 在 上 海 隆 重 开 幕 。 大 会 现 场 ， 来 自 政 府 、 科 研 机 构 、 临 床 医 学 、 医 药 企 业 、 基 金 会 等 不 同 领 2 7 1 0 阅 读 和 我 们 一 起 助 力 中 国 罕 见 病 科 研 事 业 | 瑞 鸥 公 益 基 金 会 2 0 2 2 年 度 招 聘 浙 江 瑞 鸥 公 益 基 金 会 （ H o p e f o r R a r e F o u n d a t i o n ） 于 2 0 2 2 年 2 月 2 8 日 在 杭 州 市 未 来 科 技 城 正 式 成 立 ， 是 国 内 首 家 专 注 于 罕 见 病 科 学 研 究 与 转 化 医 学 的 创 新 型 公 益 基 金 会 。 基 金 会 由 黄 如 方 先 生 倡 3 2 9 8 阅 读 由 中 国 罕 见 病 联 盟 组 织 撰 写 的 H T A 专 家 共 识 将 在 2 0 1 9 年 中 国 罕 见 病 大 会 上 发 布 由 中 国 罕 见 病 联 盟 发 起 ， 北 京 协 和 医 院 张 抒 扬 教 授 与 国 家 卫 健 委 药 物 与 卫 生 技 术 综 合 评 估 中 心 副 主 任 赵 琨 教 授 作 为 负 责 人 ， 共 同 制 定 的 《 罕 见 病 药 物 卫 生 技 术 评 估 专 家 共 识 ( 2 0 1 9 ) 》 将 在 ” 2 0 1 9 年 中 国 罕 见 病 大 会 ” 上 隆 重 发 布 。 1 2 6 5 阅 读 对 话 专 家 更 多 杨 苗 娟 ： 重 症 肌 无 力 危 象 的 认 识 与 管 理 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 来 自 深 圳 市 人 民 医 院 杨 苗 娟 在 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 系 列 活 动 线 上 直 播 讲 座 活 动 中 ， 对 重 症 肌 无 力 危 象 的 认 识 与 管 理 进 行 了 精 彩 且 详 细 的 讲 述 。 本 文 梅 斯 医 学 将 重 点 加 以 整 理 ， 分 享 给 各 位 同 道 。 2 1 2 6 阅 读 文 玉 欣 ： 重 症 肌 无 力 合 并 胸 腺 瘤 诊 治 进 展 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 来 自 深 圳 市 人 民 医 院 文 玉 欣 教 授 以 《 重 症 肌 无 力 合 并 胸 腺 瘤 诊 治 进 展 》 为 题 ， 在 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 系 列 活 动 线 上 直 播 讲 座 活 动 中 进 行 了 精 彩 讲 述 。 本 文 梅 斯 医 学 将 重 点 加 以 整 理 ， 分 享 给 各 位 同 道 。 2 0 1 1 阅 读 高 炜 ： 一 例 脊 髓 延 髓 肌 萎 缩 症 （ 肯 尼 迪 ） 病 例 分 析 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 来 自 中 国 康 复 研 究 中 心 北 京 博 爱 医 院 的 高 炜 医 生 在 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 系 列 活 动 线 上 直 播 讲 座 活 动 中 ， 对 脊 髓 延 髓 肌 萎 缩 症 诊 断 、 治 疗 及 康 复 进 行 了 精 彩 且 详 细 的 讲 述 。 本 文 梅 斯 医 学 将 重 点 加 以 整 理 ， 分 享 给 各 位 同 道 。 1 9 0 5 阅 读 刘 文 青 教 授 ： 通 过 病 例 详 解 糖 原 贮 积 症 诊 断 、 治 疗 及 康 复 | 第 十 七 届 国 际 罕 见 病 日 活 动 来 自 中 国 康 复 研 究 中 心 北 京 博 爱 医 院 的 刘 文 青 教 授 以 《 糖 原 贮 积 症 诊 断 、 治 疗 及 康 复 》 为 题 ， 进 行 了 精 彩 讲 述 。 本 文 梅 斯 医 学 将 重 点 加 以 整 理 ， 分 享 给 各 位 同 道 。 1 4 0 0 阅 读 杨 骥 教 授 专 访 ： 系 统 性 硬 化 症 的 治 疗 策 略 | 罕 见 病 之 路 任 重 而 道 远 梅 斯 医 学 特 邀 复 旦 大 学 附 属 中 山 医 院 皮 肤 科 主 任 杨 骥 教 授 为 大 家 分 享 ： 系 统 性 硬 化 症 诊 治 现 状 。 1 2 3 8 阅 读 刘 小 红 主 任 谈 D M D ： 多 学 科 管 理 为 治 疗 基 石 ， 3 种 基 因 疗 法 推 进 上 市 实 为 后 盾 ！ 本 期 专 访 有 幸 邀 请 到 来 自 西 安 交 通 大 学 第 一 附 属 医 院 儿 科 刘 小 红 主 任 ， 让 我 们 一 起 倾 听 他 对 杜 氏 肌 营 养 不 良 症 诊 疗 的 感 悟 与 思 考 。 5 8 0 8 阅 读 © C o p y r i g h t 2 0 0 8 至 今 梅 斯 （ M e d S c i ） 沪 B 2 2 0 2 1 0 5 2 （ 沪 ） 经 营 性 | 备 案 号 沪 I C P 备 1 4 0 1 8 9 1 6 号 1 | 互 联 网 药 品 信 息 服 务 资 格 证 书 ( ( 沪 ) 非 经 营 性 2 0 2 0 0 0 3 3 ) | 出 版 物 经 营 许 可 证 | 上 海 网 警 网 络 1 1 0 | 网 络 社 会 征 信 网 上 海 工 商 | 上 海 网 警 网 络 1 1 0 | 网 络 社 会 征 信 网 | 违 法 和 不 良 信 息 举 报 中 心 | 信 息 举 报 中 心 | 违 法 举 报 ： 0 2 1 5 4 4 8 1 3 5 3 | 沪 公 网 安 备 3 1 0 1 0 4 0 2 0 0 0 3 8 0 本 站 旨 在 介 绍 医 药 健 康 研 究 进 展 和 信 息 ， 不 作 为 诊 疗 方 案 推 荐 。 如 需 获 得 诊 断 或 治 疗 方 面 指 导 ， 请 前 往 正 规 医 院 就 诊 。 用 户 应 遵 守 著 作 权 法 ， 尊 重 著 作 权 人 合 法 权 益 ， 不 违 法 上 传 、 存 储 并 分 享 他 人 作 品 。 投 诉 、 举 报 、 维 权 邮 箱 ： e d i t o r @ m e d s c i . c n ， 或 在 此 留 言 首 页 我 的